Σημαντική εξέλιξη για ασθενείς με καρδιακά προβλήματα φέρνει η ένταξη δύο φαρμάκων στο ΓεΣΥ, καθώς από τις 17 Σεπτεμβρίου αποζημιώνονται από τον Οργανισμό Ασφάλισης Υγείας το acoramidis 356mg και το tafamidis 61mg.
Πρόκειται για θεραπείες που αφορούν ασθενείς με δηλαδή καρδιομυοπάθεια που σχετίζεται με αμυλοείδωση και η πρόσβασή τους στο ΓεΣΥ θα γίνεται στη βάση συγκεκριμένων θεραπευτικών πρωτοκόλλων και μετά από διαδικασία προέγκρισης.
Σύμφωνα με τις δύο επιστολές που απέστειλε ο ΟΑΥ προς τους καρδιολόγους και τα νοσοκομειακά φαρμακεία, η συνταγογράφηση των δύο φαρμάκων θα γίνεται από καρδιολόγους, οι οποίοι θα πρέπει να υποβάλλουν σχετικό αίτημα προέγκρισης μέσω του πληροφοριακού συστήματος του ΟΑΥ. Για το tafamidis, τα αιτήματα προέγκρισης θα αξιολογούνται από Επιτροπή Ειδικών, ενώ και για το acoramidis προβλέπεται αξιολόγηση της ανταπόκρισης στη θεραπεία από την ίδια επιτροπή. Η διάθεση και των δύο φαρμάκων θα γίνεται μέσω νοσοκομειακών φαρμακείων.
Τα δύο πρωτόκολλα έχουν σε μεγάλο βαθμό κοινά κριτήρια και καθορίζουν με σαφήνεια ποιοι ασθενείς μπορούν να ξεκινήσουν θεραπεία. Βασική προϋπόθεση είναι να υπάρχει ιστορικό καρδιακής ανεπάρκειας, είτε με τουλάχιστον μία προηγούμενη νοσηλεία για καρδιακή ανεπάρκεια είτε με κλινικά στοιχεία καρδιακής ανεπάρκειας χωρίς προηγούμενη νοσηλεία. Στη δεύτερη περίπτωση θα πρέπει να υπάρχουν στοιχεία ή συμπτώματα υπερφόρτωσης όγκου ή αυξημένες ενδοκαρδιακές πιέσεις που να απαιτούν θεραπεία με διουρητικό.
Οι ασθενείς θα πρέπει επίσης να παρουσιάζουν καρδιακή ανεπάρκεια κατηγορίας NYHA I έως III. Παράλληλα, απαιτείται πλήρης μελέτη υπερηχοκαρδιογραφήματος ή και καρδιακής μαγνητικής τομογραφίας, με την οποία να τεκμηριώνεται υπερτροφία του μεσοκοιλιακού διαφράγματος τουλάχιστον 12 χιλιοστά, καθώς και ηλεκτροκαρδιογράφημα. Πρόκειται για στοιχεία που πρέπει να προσκομίζονται μαζί με το αίτημα για την έναρξη της θεραπείας.
Ιδιαίτερη σημασία δίνεται και στη διαγνωστική επιβεβαίωση της κατάστασης, καθώς πριν από την έναρξη της θεραπείας δεν θα πρέπει να υπάρχουν ευρήματα μονοκλωνικών ελαφρών αλύσων των ανοσοσφαιρινών. Για τον σκοπό αυτό απαιτείται η διενέργεια τριών διαφορετικών εξετάσεων, οι οποίες αφορούν την ανάλυση της αναλογίας των ελεύθερων ελαφρών αλύσων στον ορό, την ηλεκτροφόρηση πρωτεϊνών αίματος με ανοσοκαθήλωση και την ηλεκτροφόρηση πρωτεϊνών ούρων με ανοσοκαθήλωση.
Παράλληλα, θα πρέπει να υπάρχει επιβεβαιωμένη αμυλοείδωση. Η επιβεβαίωση μπορεί να προκύπτει από σπινθηρογράφημα οστών που καταδεικνύει Grade 2 ή 3 καρδιακή πρόσληψη του ραδιενεργού 99mTc-PYP, DPD ή HMDP, ή από βιοψία καρδιάς ή άλλου ιστού που είναι θετική σε αμυλοειδές. Τα συγκεκριμένα ευρήματα αποτελούν βασικό μέρος των προϋποθέσεων που τίθενται για τη χορήγηση τόσο του acoramidis όσο και του tafamidis.
Το πρωτόκολλο προβλέπει ακόμη ότι οι ασθενείς δεν θα πρέπει να έχουν συννοσηρότητες που περιορίζουν το προσδόκιμο επιβίωσης, ενώ αποκλείονται όσοι έχουν υποβληθεί σε μεταμόσχευση καρδιάς ή ήπατος ή έχουν εμφυτευμένη συσκευή μηχανικής υποβοήθησης της καρδιάς, γνωστή ως LVAD. Επιπλέον, τίθεται προϋπόθεση σχετικά με τη νεφρική λειτουργία και αποκλείονται ασθενείς με σοβαρή ηπατική δυσλειτουργία.
Ιδιαίτερο ενδιαφέρον παρουσιάζει η πρόνοια για ασθενείς που βρίσκονται στην κατηγορία III κατά NYHA. Ο ΟΑΥ αναφέρει ότι και στις δύο θεραπείες η χορήγηση είναι εφικτή σε ασθενείς αυτής της κατηγορίας, ωστόσο υπογραμμίζει ότι η θεραπεία θα πρέπει να ξεκινά όσο το δυνατόν νωρίτερα στην πορεία της νόσου, όταν το κλινικό όφελος σε σχέση με την επιδείνωσή της μπορεί να είναι περισσότερο εμφανές.
Για τους ασθενείς με πιο προχωρημένη καρδιακή βλάβη, όπως είναι εκείνοι στην κατηγορία III κατά NYHA, η απόφαση για την έναρξη ή τη διατήρηση της θεραπείας θα πρέπει να λαμβάνεται κατά την κρίση γιατρού με γνώση και εμπειρία στην αντιμετώπιση ασθενών με αμυλοείδωση ή μυοκαρδιοπάθεια. Στην περίπτωση του acoramidis, ο ΟΑΥ σημειώνει επιπλέον ότι οι ασθενείς κατηγορίας NYHA III περιλαμβάνονταν στη μελέτη ATTRibute-CM και ότι, παρότι τα διαθέσιμα δεδομένα της συγκεκριμένης υποομάδας δεν επαρκούν για ακριβή εκτίμηση του μεγέθους του θεραπευτικού οφέλους, δεν υπάρχουν στοιχεία που να τεκμηριώνουν έλλειψη αποτελεσματικότητας.
Ο ΟΑΥ ζητά επίσης, κατά την υποβολή του αιτήματος για έναρξη θεραπείας, να προσκομίζονται όλες οι απαιτούμενες εξετάσεις και ευρήματα, μαζί με μετρήσεις των επιπέδων NT-proBNP και τροπονίνης. Με αυτό τον τρόπο, η πρόσβαση στις δύο θεραπείες συνδέεται όχι μόνο με τη διάγνωση της καρδιακής αμυλοείδωσης, αλλά και με την τεκμηρίωση της κλινικής κατάστασης του κάθε ασθενούς.
Η αποζημίωση δεν θα αφορά μόνο την έναρξη αλλά και τη συνέχιση της θεραπείας, εφόσον εξακολουθούν να πληρούνται τα προβλεπόμενα κριτήρια. Για το acoramidis, ο ΟΑΥ προβλέπει συνέχιση σε ασθενείς με καρδιακή ανεπάρκεια NYHA I έως III, οι οποίοι δεν έχουν υποβληθεί σε μεταμόσχευση καρδιάς ή ήπατος ούτε έχουν υποβληθεί σε εμφύτευση LVAD και δεν παρουσιάζουν σοβαρή ηπατική δυσλειτουργία. Αντίστοιχα κριτήρια ισχύουν και για τη συνέχιση του tafamidis.
Με την απόφαση αυτή, ο ΟΑΥ εντάσσει από τις 17 Σεπτεμβρίου στο ΓεΣΥ δύο θεραπείες για μια σοβαρή μορφή καρδιοπάθειας που συνδέεται με την εναπόθεση αμυλοειδούς στον καρδιακό μυ. Η πρόσβαση, ωστόσο, δεν είναι αυτόματη για όλους τους ασθενείς με σχετική διάγνωση, αλλά προϋποθέτει την πλήρωση συγκεκριμένων κλινικών και εργαστηριακών κριτηρίων, τεκμηρίωση της νόσου και υποβολή αιτήματος προέγκρισης από καρδιολόγο. Η πορεία της θεραπείας θα παρακολουθείται στη συνέχεια σε τακτά χρονικά διαστήματα, με τον ΟΑΥ να συνδέει τη συνέχιση της αποζημίωσης με την κλινική εικόνα και την ανταπόκριση του ασθενούς.
ΔΙΑΒΑΣΤΕ ΕΠΙΣΗΣ:
